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中科院重点突破方向

人源化动物模型的培育

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专利

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领域简介

究将主要对动物基因进行人源化修饰，将人类疾病致病基因、人类功能蛋白基因替换入动物基因组，建立人类大动物疾病模型和功能蛋白人源化模型；对引起异种间免疫排斥的关键基因进行人源化修饰，获得可用于临床前研究的异种器官供体猪模型；通过基因敲除技术获得特定器官发育缺陷的动物，将灵长类干细胞嵌入动物体内，获得人源化细胞、组织或器官。

发表论文

论文名称	刊物与发表年
Engineering CRISPR/Cpf1 with tRNA promotes genome editing capability in mammalian systems	CELLULAR AND MOLECULAR LIFE SCIENCES 2018
Generation and Phenotype Identification of PAX4 Gene Knockout Rabbit by CRISPR/Cas9 System	G3-GENES GENOMES GENETICS 2018
Highly efficient RNA-guided base editing in rabbit	NATURE COMMUNICATIONS 2018
A novel rabbit model of Duchenne muscular dystrophy generated by CRISPR/Cas9	DISEASE MODELS & MECHANISMS 2018
Development of muscular dystrophy in a CRISPR-engineered mutant rabbit model with frame-disrupting ANO5 mutations	CELL DEATH & DISEASE 2018
A Huntingtin Knockin Pig Model Recapitulates Features of Selective Neurodegeneration in Huntington's Disease	CELL 2018
Truncated C-terminus of fibrillin-1 induces Marfanoid-progeroid-lipodystrophy (MPL) syndrome in rabbit	DISEASE MODELS & MECHANISMS 2018
XIST Derepression in Active X Chromosome Hinders Pig Somatic Cell Nuclear Transfer	STEM CELL REPORTS 2018
Generation of ApoE deficient dogs via combination of embryo injection of CRISPR/Cas9 with somatic cell nuclear transfer	JOURNAL OF GENETICS AND GENOMICS 2018
Cre-dependent Cas9-expressing pigs enable efficient in vivo genome editing	GENOME RESEARCH 2017

发表专利

专利名称	专利公开号
用猪成纤维细胞生成诱导的多能性干细胞的方法	CN101613717B
用猪成纤维细胞生成诱导的多能性干细胞的方法	CN101613717A
人亨廷顿基因敲入用重组载体及其构建方法和在模型猪构建中的应用	CN107988256A
一种用于贴壁培养人神经干细胞的临床级无血清培养基	CN104560876B
使用表达Cre依赖的Cas9基因的哺乳动物进行基因修饰和疾病建模的方法	CN107739739A
采用敲除技术建立Gadd45a敲除兔模型的方法	CN107630043A
无毛模型猪的重构卵及其构建方法和模型猪的构建方法	CN106957856A
人源化基因编辑哺乳动物的制备方法及其用途	CN106866813A
sgRNA表达载体的构建及牙釉质钙化不全模型的建立	CN106755026A
白化病模型猪的重构卵及其构建方法和模型猪的构建方法	CN104263754B

相关机构

中国科学院广州生物医药与健康研究院（简称“广州生物院”）是由中国科学院、广东省和广州市人民政府三方共建，从事干细胞与再生医学、化学生物学、感染与免疫、公共健康、科研装备研制等研发的科研机构，于2006年3月获中央机构编制委员会批准正式成立，是中国科学院第一个与地方共建、共管、共有的新型研发机构。广州生物院面向人类健康与“健康中国”战略，聚焦生命健康领域前沿重大科学问题和重要疾病机理，以建成国际一流...

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