干细胞领域知识发现平台

领域简介

究将主要对动物基因进行人源化修饰，将人类疾病致病基因、人类功能蛋白基因替换入动物基因组，建立人类大动物疾病模型和功能蛋白人源化模型；对引起异种间免疫排斥的关键基因进行人源化修饰，获得可用于临床前研究的异种器官供体猪模型；通过基因敲除技术获得特定器官发育缺陷的动物，将灵长类干细胞嵌入动物体内，获得人源化细胞、组织或器官。

发表论文

论文名称	刊物与发表年
Engineering CRISPR/Cpf1 with tRNA promotes genome editing capability in mammalian systems	CELLULAR AND MOLECULAR LIFE SCIENCES 2018
Generation and Phenotype Identification of PAX4 Gene Knockout Rabbit by CRISPR/Cas9 System	G3-GENES GENOMES GENETICS 2018
Highly efficient RNA-guided base editing in rabbit	NATURE COMMUNICATIONS 2018
A novel rabbit model of Duchenne muscular dystrophy generated by CRISPR/Cas9	DISEASE MODELS & MECHANISMS 2018
Development of muscular dystrophy in a CRISPR-engineered mutant rabbit model with frame-disrupting ANO5 mutations	CELL DEATH & DISEASE 2018
A Huntingtin Knockin Pig Model Recapitulates Features of Selective Neurodegeneration in Huntington's Disease	CELL 2018
Truncated C-terminus of fibrillin-1 induces Marfanoid-progeroid-lipodystrophy (MPL) syndrome in rabbit	DISEASE MODELS & MECHANISMS 2018
XIST Derepression in Active X Chromosome Hinders Pig Somatic Cell Nuclear Transfer	STEM CELL REPORTS 2018
Generation of ApoE deficient dogs via combination of embryo injection of CRISPR/Cas9 with somatic cell nuclear transfer	JOURNAL OF GENETICS AND GENOMICS 2018
Cre-dependent Cas9-expressing pigs enable efficient in vivo genome editing	GENOME RESEARCH 2017

发表专利

专利名称	专利公开号

相关机构

中国科学院广州生物医药与健康研究院（简称“广州生物院”）是由中国科学院、广东省和广州市人民政府三方共建，从事干细胞与再生医学、化学生物学、感染与免疫、公共健康、科研装备研制等研发的科研机构，于2006年3月获中央机构编制委员会批准正式成立，是中国科学院第一个与地方共建、共管、共有的新型研发机构。广州生物院面向人类健康与“健康中国”战略，聚焦生命健康领域前沿重大科学问题和重要疾病机理，以建成国际一流...